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    當前位置:糖尿病信息網 > 糖尿病研究 >
    盤點基因治療最新研究進展
    作者:中糖院 時間:2022-09-20 23:52:31 瀏覽:105

    基因治療的概念

    基因治療(gene therapy)實際上就是DNA分子中核苷酸種類、數量和順序的改變,導致遺傳信息的改變而致病。

    由于癌變及遺傳性疾病等是因體內某種基因缺乏、缺陷或突變引起的,因此對這種基因進行替代、修復和增補,就能治療這些疾病,從而控制這些疾病的發生,故稱基因治療。

    基因治療的類型

    目前,基因治療主要有三種形式

    是將正確的基因導入細胞來替代錯誤的突變基因;

    是直接修復錯誤的基因,也就是常說的基因編輯;

    是在體外通過基因技術修改細胞,然后把修改的細胞導入人體發揮作用。

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    來源:生物工藝與技術

    基因治療的最新研究進展

    2020.6.19

    波士頓大學醫學院研究人員嘗試新的白血病治療方法

    波士頓大學醫學院的研究人員為了提高患有骨髓增生性腫瘤(一種白血?。┗颊叩纳媛?,他們在實驗模型的一組中改變了JAK2V617F基因,另一組作為對照組,抑制了一種特定的蛋白質(α5beta1整合素),以減少大型骨髓細胞(巨核細胞)的數量。他們的最終目標是找到有效的治療骨髓纖維化的方法。該研究發表在《血液》上。

    DOI:10.1182 / blood.2019004230

    2020.6.18

    維也納醫科大學科學家確定了新的腸癌治療方法

    維也納醫科大學研究小組確定了腸癌發展過程中一個未知的機制:細菌微生物組激活潘氏細胞中的所謂免疫檢查點Ido1。因此,潘氏細胞是針對腸道腫瘤的基于免疫的新細胞靶標。該研究最近發表在《自然》雜志子刊《通訊生物學》上。

    DOI:10.1038 / s42003-020-0989-y

    2020.6.17

    癌細胞對半乳糖不耐受

    南加州大學的研究人員發現了普通癌細胞中的一個弱點:糖缺乏彈性。也就是說,當癌細胞暴露于不同類型的糖(半乳糖)時,細胞將無法適應并死亡。該發現可能對癌癥新陳代謝治療具有重要意義,該研究最近發表在《細胞科學雜志》上。

    DOI:10.1242 / jcs.239277

    2020.6.16

    美國科學家開發兩個小分子FTO抑制劑,能抑制多種腫瘤

    肥胖相關基因FTO,會導致各種癌癥的發生,這為開發有效的靶向治療藥物提供了潛在靶點。如今,希望之城國家醫療中心的研究人員確定并開發了兩個有效的小分子FTO抑制劑,可以抑制多種癌癥中的腫瘤生長。該研究發表在《癌細胞》上。

    DOI:10.1016 / j.ccell.2020.04.017

    2020.6.16

    中國科學家成功研發出用于制作COVID-19小鼠模型的現成工具

    研發和測試針對COVID-19的新抗病毒療法和疫苗的主要障礙是缺乏良好的,廣泛可得的動物模型。中國愛荷華大學卡佛醫學院和醫科大學的研究人員已經開發出一種簡單的工具來克服這一瓶頸。研究人員創造了一種基因療法,可以將任何實驗小鼠轉化為可以感染SARS-CoV-2并發展為類似COVID的肺部疾病的小鼠。在《細胞》雜志上的報道中,研究人員表明,用這種基因療法的小鼠可用于評估疫苗和幾種潛在的COVID-19療法,其中包括一種稱為poly I:C的預防策略。在每種情況下,這些療法均可預防體重減輕,減少肺部疾病并提高小鼠中病毒清除的速度。研究小組還表明,小鼠對于研究與清除SARS-CoV-2病毒有關的重要免疫反應很有用。

    DOI:10.1016 / j.cell.2020.06.010

    2020.6.15

    DMD兒童全身性抗肌營養不良蛋白基因療法的系統性報道

    全國兒童醫院的研究人員在JAMA上發表了神經病學研究結果,該結果來自對患有杜氏肌營養不良(DMD)的兒童進行系統性微營養不良蛋白基因療法的首次臨床試驗中治療的前四名患者,初步發現表明該療法可提供功能改善大于照護標準下觀察到的改善。

    DOI:10.1001 / jamaneurol.2020.1484

    2020.6.15

    SHANK3的基因拯救是罕見形式的自閉癥譜系障礙的潛在療法

    醫學博士Craig Powell和同事進行的一項小鼠研究表明,早期基因挽救可能是自閉癥譜系障礙(ASD)的潛在療法。鮑威爾研究了一種名為SHANK3的基因,這種基因的改變在約0.5%的ASD患者中可見?;蛑委熖峁┝艘环N可能改變疾病進程的必要選擇。這項研究發表在eNeuro上。

    DOI:10.1523 / ENEURO.0332-19.2020

    2020.6.11

    科學家通過新的基因療法從眼部疾病中拯救微型視網膜


    欧美日韩国产成A片
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